| Journal: | Visao academica |
| Database: | PERIÓDICA |
| System number: | 000442938 |
| ISSN: | 1518-5192 |
| Authors: | Bassai, Leticia Werzel1 Lino, Jhonatan Basso1 Shigunov, Patricia1 |
| Institutions: | 1Instituto Carlos Chagas, Brasil |
| Year: | 2019 |
| Volumen: | 20 |
| Number: | 3.1 |
| Pages: | 96-110 |
| Country: | Brasil |
| Language: | Portugués |
| Document type: | Artículo |
| Approach: | Descriptivo, aplicado |
| English abstract | Cystic fibrosis is a genetic disease caused by mutations in the CFTR gene, has no cure and causes obstructions in the lung airways and pancreatic ducts. The objective of this review is to discuss studies of the CFTR gene correction using three genetic editing tools: CRISPR / Cas9, Zinc-Finger and TALEN. All of these strategies involve the cleavage of a specific region of the DNA, usually a region close to the mutation. After the cleavage, the cell activates the homology repair machinery which uses a donor DNA containing the correct sequence as template. The techniques have the ability to correct the mutations, but they still have low efficiency and can cause adverse effects in other regions of theDNA. Thus, more studies are needed in order to make these techniques more efficient and safer for future applications in gene therapies |
| Portuguese abstract | A fibrose cística é uma doença genética causada por mutações no gene CFTR, não tem cura e causa obstruções nas vias aéreas do pulmão e nos ductos pancreáticos. O objetivo desta revisão é discutir os estudos de correção do gene CFTR utilizando três ferramentas de edição genética: CRISPR/Cas9, Zinc-Finger e TALEN. Todas essas estratégias envolvem a clivagem de uma região específica do DNA, geralmente uma região próxima à mutação. Após a clivagem, a célula ativa a maquinaria de reparo por homologia e utiliza como molde o DNA doador contendo a sequência correta. As técnicas apresentam capacidade de correção das mutações, porém ainda possuem baixa eficiência e podem causar efeitos adversos em outras regiões do DNA. Dessa forma, mais estudos são necessários a fim de tornar essas técnicas mais eficientes e seguras para aplicações futuras em terapias gênicas |
| Disciplines: | Medicina |
| Keyword: | CRISPR-Cas9, Edición genómica, Edición de genes, Fibrosis quística, Reparación genética |
| Keyword: | Genetic repairment, Cystic fibrosis, Gene edition, CRISPR-Cas9 |
| Full text: | https://revistas.ufpr.br/academica/issue/viewIssue/2868/630 |
