| Revista: | Revista de la Facultad de Ciencias Médicas de Córdoba |
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| Número de sistema: | 000582478 |
| ISSN: | 0014-6722 |
| Autores: | Rivero, Roxana1 Strusberg, Ingrid2 Joekes, Silvia3 Yori, Silvana4 Barros Herrero, Carolina5 Rousseau, Marcela Noemí6 Fontana, Daniela5 |
| Instituciones: | 1Laboratorio de Hemoderivados Universidad Nacional de Córdoba, 2Cátedra de Semiología. UHMI n°2. Facultad de Ciencias Médicas, Universidad Nacional de Córdoba, Argentina, 3Instituto de Estadística – Facultad de Ciencias Económicas – Universidad Nacional de Córdoba, Argentina, 4Hospital de pediatría Prof. Dr. Juan P. Garrahan, Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 5Laboratorio de Hemoderivados Universidad Nacional de Córdoba, Argentina, 6Unidad de Evaluación de Tecnologías Sanitarias Hospital de pediatría Prof. Dr. Juan P. Garrahan, Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, |
| Año: | 2024 |
| Volumen: | 81 |
| Número: | 2 |
| Paginación: | 254-269 |
| País: | Argentina |
| Idioma: | Español |
| Resumen en inglés | Introduction: The World Health Organization recommends prioritizing safe and effective drugs proven by clinical or epidemiological studies. However, in population groups with little research, a drug can be used for an indication or pharmaceutical form different from that approved by the regulatory agency (off-label), extrapolating data from studies in adults and exposing pediatric patients. to develop an Adverse Drug Reaction (ADR) due to safety considerations that have not been systematically studied. Intravenous immunoglobulin (IVIg), a high-cost drug, is used with scant evidence in some low-prevalence pathologies. This paper describes and analyzes the off-label use of IVIg at the J. P. Garrahan Pediatric Hospital. Methods: Observational, descriptive, prospective study on off-label indications of IVIg. The sampling technique was non-probabilistic and for convenience during 7 months. Results: 305 IVIg infusions were studied, corresponding to 111 patients. The indication classification showed that 22% (n=67) of the infusions were off-label. In neurology there was a higher percentage of off-label indications (46%) and within them 45% corresponded to the use in neurological disorders. 81% of the doses indicated off-label were in the range 0.8-1g/kg. The off-label infusions presented 61.5% (n=8) of the ADRs. Those from the Neurology service represented 87.5%; 75% being from the "Neurological disorders" group. Conclusion: In some cases, IVIg was indicated in an off-label manner, finding a statistically significant relationship with the appearance of ADR. This finding motivates the proposition of new hypotheses to carry out more studies. |
| Resumen en español | Introducción: La Organización Mundial de la Salud recomienda priorizar fármacos seguros y eficaces comprobados mediante estudios clínicos o epidemiológicos. Sin embargo, en grupos poblacionales con escasa investigación, un fármaco puede utilizarse para una indicación o, forma farmacéutica diferente a la aprobada por la agencia reguladora ("off label"), extrapolando datos provenientes de estudios en adultos y, exponiendo a los pacientes pediátricos a desarrollar una Reacción Adversa Medicamentosa (RAM) por consideraciones de seguridad no estudiadas sistemáticamente. Inmunoglobulina G endovenosa (IgG EV), medicamento de alto costo, es utilizado con escasa evidencia en algunas patologías poco prevalentes. Este trabajo describe y analiza el uso "off label" de IgG EV en el Hospital de Pediatría J. P. Garrahan. Métodos: Estudio observacional, descriptivo, prospectivo sobre indicaciones "off label" de IgG EV. La técnica de muestreo fue no probabilística y por conveniencia durante 7 meses. Resultados: Se estudiaron 305 infusiones de IgG EV que correspondieron a 111 pacientes. La clasificación de la indicación mostró que 22% (n=67) de las infusiones fueron "off label". En neurología hubo mayor porcentaje de indicaciones "off label" (46%) y dentro de ellas el 45% correspondió al uso en desórdenes neurológicos. El 81% de dosis indicadas "off label" estuvieron en rango 0,8-1g/kg. Las infusiones indicadas "off label" presentaron el 61.5% (n=8) de las RAM. Las del servicio de Neurología, representaron el 87,5 %, siendo 75% del grupo "Desórdenes neurológicos". Conclusión: En algunos casos IgG EV fue indicada en forma "off label", encontrándose una relación estadísticamente significativa con la aparición de RAM. Este hallazgo motiva al planteo de nuevas hipótesis para realizar más estudios. |
| Resumen en portugués | Introdução: A Organização Mundial da Saúde recomenda priorizar medicamentos seguros e eficazes comprovados por estudos clínicos ou epidemiológicos. Porém, em grupos populacionais com pouca pesquisa, um medicamento pode ser utilizado para uma indicação ou forma farmacêutica diferente da aprovada pelo órgão regulador ("off label"), extrapolando dados de estudos em adultos e expondo pacientes pediátricos a desenvolver uma Reação Adversa a Medicamentos (RAM) devido a considerações de segurança que não foram sistematicamente estudadas. A imunoglobulina G endovenosa (IgG EV), uma droga de alto custo, é usada com escassa evidência em algumas patologias de baixa prevalência. Este artigo descreve e analisa o uso "off label" de IgG EV no Hospital Pediátrico J. P. Garrahan. Métodos: Estudo observacional, descritivo, prospectivo sobre indicações "off label" de IgG EV. A técnica de amostragem foi não probabilística e por conveniência durante 7 meses. Resultados: Foram estudadas 305 infusões de IgG EV correspondentes a 111 pacientes. A classificação da indicação mostrou que 22% (n=67) das infusões estavam "off label". Em neurologia houve maior percentual de indicações "off label" (46%) e dentro delas 45% corresponderam ao uso em distúrbios neurológicos. 81% das doses "off label" estavam na faixa de 0,8-1g/kg. As infusões indicadas como "off label" apresentaram 61,5% (n=8) das RAMs. Os do serviço de Neurologia representaram 87,5%, sendo 75% do grupo "Distúrbios Neurológicos". Conclusão: Em alguns casos a IgG EV foi indicada de forma "off label", encontrando relação estatisticamente significativa com o aparecimento de RAM. Esse achado motiva a proposição de novas hipóteses para estudos posteriores. |
| Palabras clave: | inmunoglobulinas intravenosas, uso fuera de lo indicado, pediatría, efectos colaterales y reacciones adversas relacionados con medicamentos |
| Keyword: | immunoglobulins, intravenous, off-label use, pediatrics, drug-related side effects and adverse reactions |
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