| Revista: | Gaceta médica de México |
| Base de datos: | PERIÓDICA |
| Número de sistema: | 000384778 |
| ISSN: | 0016-3813 |
| Autores: | Chacón Camacho, Oscar Francisco1 Astorga Carballo, Aline1 Zenteno, Juan Carlos1 |
| Instituciones: | 1Instituto de Oftalmología "Fundación Conde de Valenciana", Unidad de Investigación, México, Distrito Federal. México |
| Año: | 2015 |
| Periodo: | Jul-Ago |
| Volumen: | 151 |
| Número: | 4 |
| Paginación: | 501-511 |
| País: | México |
| Idioma: | Español |
| Tipo de documento: | Artículo |
| Enfoque: | Analítico |
| Resumen en español | La terapia génica es una estrategia terapéutica novedosa y prometedora que podría proporcionar una forma más efectiva para tratar las enfermedades. El ojo es un órgano fácilmente accesible, altamente compartimentado y con privilegio inmunológico, los cuales proporcionan la ventaja para que sea un blanco terapéutico ideal. Recientemente se han descrito avances importantes en la disponibilidad de diversas vías intraoculares para la liberación de los vectores virales, así como la capacidad de éstos para transducir algunos tipos de células oculares específicas. La terapia génica ha avanzado en algunas distrofias retinianas; de esta forma, se ha reportado actualmente un éxito preliminar para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber (LCA). Esta revisión describirá una actualización en el área de la terapia génica para el tratamiento de las enfermedades hereditarias oftalmológicas |
| Resumen en inglés | Gene therapy is a promising new therapeutic strategy that could provide a novel and more effective way of targeting hereditary ophthalmological diseases. The eye is easily accessible, highly compartmentalized, and an immune-privileged organ that gives advantages as an ideal gene therapy target. Recently, important advances in the availability of various intraocular vector delivery routes and viral vectors that are able to efficiently transduce specific ocular cell types have been described. Gene therapy has advanced in some retinal inherited dystrophies; in this way, preliminary success is now being reported for the treatment of Leber congenital amaurosis (LCA). This review will provide an update in the field of gene therapy for the treatment of ocular inherited diseases |
| Disciplinas: | Medicina |
| Palabras clave: | Oftalmología, Terapéutica y rehabilitación, Genética, Terapia génica, Vectores virales, Distrofia, Retina, Amaurosis congénita de Leber, Enfermedades hereditarias |
| Keyword: | Medicine, Ophthalmology, Therapeutics and rehabilitation, Genetics, Gene therapy, Viral vectors, Dystrophy, Retina, Leber congenital amaurosis, Hereditary diseases |
| Texto completo: | Texto completo (Ver PDF) |
